„Off-Label-Use“ bedeutet wörtlich „andere Verwendung als auf dem Etikett“ und sinngemäß „nicht bestimmungsgemäßer Gebrauch“. Gemeint ist damit, dass ein Arzneimittel gegen eine Krankheit eingesetzt wird, für die es von den Zulassungsbehörden keine Genehmigung hat. Oder dass zum Beispiel einem Kind ein Mittel verordnet wird, das eigentlich nur für Erwachsene zugelassen ist. Jedes Arzneimittel, das in einer europäischen Apotheke erhältlich ist, muss von einer Zulassungsbehörde geprüft und zugelassen sein. In Europa ist dafür die „European Medicines Agency“ (EMA) zuständig. In Deutschland sind es das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und für einige Mittel wie Impfstoffe auch das Paul-Ehrlich-Institut (PEI).